新京報(bào)訊（記者王卡拉）5月29日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)公告顯示，復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片（商品名：復(fù)邁寧）正式獲批上市。作為一款高選擇性MEK1/2抑制劑，復(fù)邁寧本次獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥，分別用于治療朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）和組織細(xì)胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒童及青少年患者。復(fù)邁寧的雙適應(yīng)癥獲批填補(bǔ)了相關(guān)罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域的治療需求，為患者提供了新的治療選擇。
蘆沃美替尼片是中國(guó)首個(gè)且目前唯一擁有成人LCH及組織細(xì)胞腫瘤，2歲及以上兒童青少年I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）雙適應(yīng)癥的藥物，是復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子靶向藥物，通過(guò)高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號(hào)通路的異常激活，從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡。從臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)來(lái)看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，相比現(xiàn)有藥物起效更快，為臨床治療提供新選擇。
此外，在中國(guó)境內(nèi)，蘆沃美替尼片用于治療成人Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病處于Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段，用于低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤、顱外動(dòng)靜脈畸形、兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的治療均處于Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段。其中，該藥品用于無(wú)法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的NF1相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥兩項(xiàng)適應(yīng)癥均已被國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入突破性治療藥物程序。
根據(jù)IQVIA MIDAS最新數(shù)據(jù)，2024年，MEK1/2選擇性抑制劑于全球范圍的銷售額約為20.68億美元。截至2024年底，全球僅有幾款MEK1/2抑制劑獲批上市。在中國(guó)，成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）和組織細(xì)胞腫瘤適應(yīng)癥尚無(wú)藥物獲批，因此，蘆沃美替尼的獲批上市為該類患者帶來(lái)了治療新希望。
校對(duì) 趙琳
